Nanocjevčice otkrivaju put do usporavanja Huntingtonove bolesti

Istraživači s Floridskog atlantskog sveučilišta i suradnici otkrili su molekularni put koji omogućuje širenje mutiranog Huntingtin proteina (mHTT) između moždanih stanica putem takozvanih tunelskih nanocjevčica (TNT). Ovaj mehanizam, detaljno opisan u časopisu Science Advances, uključuje proteine Rhes i SLC4A7, koji zajedno orkestriraju stvaranje TNT-ova – tankih, aktinskih struktura koje tvore izravne citoplazmatske mostove između stanica.

Studija pod naslovom Membrane-associated Rhes-Slc4a7 complex orchestrates tunneling nanotube formation i mutant Huntingtin spread pokazuje da ometanje ovog puta u miševa značajno smanjuje širenje mHTT-a u mozgu. Rhes, protein već poznat po svojoj ulozi u Huntingtonovoj bolesti, sada je identificiran kao ključni igrač u procesu koji je do sada bio slabo razumljiv.

Ovo radikalno mijenja način na koji razmišljamo o progresiji bolesti, istaknuo je vodeći autor istraživanja, dr. Srinivasa Subramaniam.

Međutim, rezultati dolaze iz eksperimentalnih uvjeta na životinjama, što znači da je put do kliničke primjene još dug. TNT-ovi su tek nedavno prepoznati kao važan faktor u širenju patoloških proteina, ne samo u Huntingtonovoj bolesti, već i u drugim neurodegenerativnim poremećajima poput Alzheimerove i Parkinsonove bolesti.

Što ovo znači za pacijente danas? Nažalost, vrlo malo.

Iako je otkriće obećavajuće, riječ je o istraživačkom stadiju, a klinička ispitivanja na ljudima tek slijede. Studija je uključivala ograničen uzorak miševa, a mehanizmi u ljudskom mozgu mogli bi se razlikovati.

Ipak, ovo otkriće pruža novo terapijsko okno. Ako se potvrdi da je SLC4A7 ključan partner Rhesa, mogao bi postati cilj za razvoj lijekova koji bi blokirali širenje mHTT-a.

Identificirali smo potencijalno djelotvoran cilj za zaustavljanje širenja bolesti na samom izvoru, dodao je Subramaniam. No, ostaje pitanje: hoće li se ovaj pristup pokazati djelotvornim i sigurnim u ljudskim ispitivanjima?

Huntingtonova bolest, koja pogađa oko 30.000 ljudi u SAD-u, nema lijeka, a trenutne terapije usmjerene su samo na ublažavanje simptoma. Ovo istraživanje nudi nadu, ali i podsjetnik da je razlika između obećavajućeg i dokazanog često mjera u godinama istraživanja i kliničkih ispitivanja.

Znanstvena zajednica reagira s opreznim optimizmom, znajući da je još mnogo toga što treba otkriti. Međutim, ovo otkriće je korak u pravom smjeru, a potencijalni terapijski pristupi koji proizlaze iz njega mogli bi biti od velike pomoći pacijentima u budućnosti. Kako se istraživanje nastavlja, možda ćemo uskoro imati nove i bolje terapije za Huntingtonovu bolest.